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National Center for Gene Therapy and Drugs based on RNA Technology

Project title: National Center for Gene Therapy and Drugs based on RNA Technology

Start/end date: november 2022 – ongoing

Funding Agency/Programme: Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR) – Decreto Direttoriale 16.12.2021, n. 3138, modificato con Decreto Direttoriale 18.12.2021, n. 3175 Call for tender for the presentation of intervention proposals for the Strengthening of research structures and creation of R&D “national champions” on some Key Enabling Technologies to be funded under the National Recovery and Resilience Plan (NRRP), Mission 4 Component 2 Investment 1.4 funded from the European Union – NextGenerationEU.

Partnership: Università degli Studi di Padova; Consiglio Nazionale delle Ricerche; Humanitas University; Istituto Italiano di Tecnologia; Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Fondazione Ri.MED; Università Magna Grecia; Università di Bari; Università di Bologna; Università di Brescia; Università di Cagliari; Università della Campania – Vanvitelli; Università G. D’Annunzio; Università di Catania; Università di Firenze; Università di Milano; Università Milano Bicocca; Università di Modena e Reggio Emilia; Università di Napoli Federico II; Università di Palermo; Università di Pisa; Università di Pavia; Sapienza Università di Roma; Università di Roma Tor Vergata; Università di Salerno; Università di Siena; Università Vita-Salute San Raffaele; Università di Torino; Università di Trieste; Università di Verona; Fondazione Tettamanti; Fondazione Telethon; Dompè Farmaceutici SpA; Takis Biotech Srl; Chiesi Farmaceutici SpA; Eurofins Biolab Srl; Novartis International AG; Pfizer INC; Stevanato Group SpA; PBL Srl; Innovavector Srl; Sanofi; Astrazeneca; Bracco SpA; BioNTech; Antares Vision Group Spa; Orgenesis Italy Srl; IRBM SpA; Intesa Sanpaolo Spa.

Abstract: RNA therapeutics is exponentially growing, and it is strategic to bring together and develop the technological know-how and the biomedical and clinical science identifying crucial steps in pathogenesis to be targeted by new RNA-based drugs. To exploit this potential, the proposed research program aims to achieve two main goals: increasing the technological know-how necessary to design and deliver RNA-based and gene therapy medicinal products and identifying promising candidate drugs/genes in five major areas of human diseases (genetic diseases, cancer, metabolic/cardiovascular diseases, neurodegenerative disorders and inflammatory/infectious diseases). For this purpose, a network of experts is created with skills covering biophysical, computational and experimental aspects of RNA biology, in order to support the activity and the competitiveness of the scientists focused on the development of RNA drugs for specific targets and simultaneously train a new generation of scientists that would ensure the implementation of the most updated RNA-based technologies.

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